メルクでは遺伝子治療医薬品セミナーをおよそ2年おきに開催してきましたが、皆様から年1回のご希望をいただいていました。さらに近年は日本国内における遺伝子治療開発も加速しており、ONODERA GT Pharmaでは申請準備中も含めて複数の日本発のAAV医薬品の治験を行っています。
こうした背景のもと、日本のAAV医薬品開発がさらに活発になることを期待し、ONODERA GT PharmaとメルクでAAVフォーラムを共催することといたしました。
このフォーラムでは、ONODERA GT PharmaからAAV開発の紹介、レギュラトリーのアップデート、AAVのCMC開発の話題。メルクからは、新しい製造技術や治験のための試験サービスなどをご紹介させていただきます。講演終了後は、ONODERA GT Pharmaのラボツアーも予定しています。また、パネルディスカッションや情報交換会も開催予定で、意見交換やネットワーキングの場となることを期待しています。
講演１「AAV遺伝子治療創薬ベンチャーの資本戦略・経営戦略」
株式会社 ONODERA GT Pharma
取締役会長執行役員
浅井 克仁
AAVベクターを使用する遺伝子治療用製品は応用範囲が広く、国内でもさらに多くの創薬ベンチャーの活躍が期待されます。本講演では、AAV遺伝子治療創薬ベンチャーを共同設立し、紆余曲折を経ながら治験を行い承認申請の準備中となった当社のケースを紹介しながら、より効率よく開発を進めるための資本戦略・経営戦略を考えます。研究シーズの実用化を検討しているアカデミアの先生や、独立・企業を考えている方の参考になればよいと思います。
講演２「自社で挑むAAV製造開発」
株式会社 ONODERA GT Pharma
研究部門管掌執行役員 兼 研究部長
橋本 研志
自社製造施設でAAV遺伝子治療製品のCMC開発を進めるバイオベンチャーの取り組みについて紹介します。リソース面での運用の難しさはある一方で、開発スピードの向上やノウハウ蓄積といった実体験に基づくメリットを概説します。あわせて、昆虫細胞Sf-RVNを用いたAAVベクター製造系の適用事例についても触れます。
講演３「Merckの新しいAAV製造技術」
メルク株式会社
プロセスソリューションズ事業本部
アップストリームカスタマーアプリケーション
小沢 貞雄
メルクがAAVのGMP製造に提案する新しい技術を紹介します。
高キャパシティー、アルカリ耐性のアフィニティーキャプチャーのEshumuno AAV9 Affinity Choromatographyは、AAV製造の効率化と将来のレジン再生によるコスト管理ができるGMP製造のクロマトグラフィーレジンです。そのの性能とアプリケーションをご紹介します。また、Mirus Bioからも新製品のAAVaiter Transfection SystemとそのStabilizerをご紹介します。
講演４「AAVのCMC開発にかかわるRegulatory Update」
株式会社 ONODERA GT Pharma
尾山 和信
遺伝子治療製品の開発が進む中、迅速な開発と十分な品質保証をいかに両立するかが重要な課題となっています。本講演では、最新のFDAガイダンスで示されたCMC Flexibilitiesの考え方を踏まえ、AAVベクター製品の迅速な開発に向けて、これらを最大限に活用するためのCMC開発戦略と規制上のポイントをご紹介します。
講演５「バイオプロセシングのトレンドとメルクのグローバル供給戦略」
メルク株式会社
BioReliance®コントラクトテスティングサービス
シニアビジネスディベロップメントマネージャー
高橋 美奈
メルクがBioRelianceのブランド名で展開している試験サービスについて紹介いたします。AAV製品の品質を確保するために必要な品質試験、製造工程におけるウイルス除去能・不活化能の評価について、昨年１月に発出されたICH Q5A (R2)をベースに概説します。
パネルディスカッション「AAVの臨床開発を進めるためのCMCの課題と解決方法」
ファシリテーター：小沢 貞雄
講演者と聴講者の皆様とパネルディスカッションを行います。
講演内容に関する質問も含めてディスカッションを進めてまいります。