Caracterización de vectores virales y bioseguridad
Los desarrolladores de terapias génicas y terapias con células modificadas genéticamente ofrecen tratamientos que salvan vidas a pacientes de todo el mundo. A medida que surgen nuevos productos para su estudio clínico, las pruebas de bioseguridad y la caracterización son esenciales para mitigar las preocupaciones en materia de seguridad mucho antes de que se administren a los pacientes. También es fundamental identificar los retos relacionados con los procesos o la comercialización, de modo que las terapias que se necesitan con urgencia puedan llegar al mercado con confianza, de forma rápida y segura.
La naturaleza única de los productos de terapia génica implica que los métodos tradicionales de ensayo y caracterización no siempre pueden aplicarse a vectores virales como el virus adenoasociado (AAV), los retrovirus/lentivirus o el adenovirus. Los desarrolladores utilizan una combinación de métodos rutinarios y personalizados para analizar exhaustivamente la identidad, la potencia, la seguridad y la estabilidad de sus nuevas terapias. Se sabe que el desarrollo y la validación completos de los métodos alargan los plazos.
La reciente introducción de un enfoque de «plataforma» innovador y más flexible ofrece a los desarrolladores un mejor equilibrio entre rapidez y personalización. Los servicios de terapia génica de BioReliance®, por ejemplo, cuentan con ensayos predesarrollados que se han incluido en solicitudes reglamentarias en todo el mundo. Estos ensayos se han desarrollado y validado para permitir la personalización de parámetros específicos (por ejemplo, el gen de interés), lo que a su vez permite un enfoque simplificado de la validación. Los desarrolladores pueden explorar estas oportunidades y descubrir cómo un enfoque de plataforma puede reducir el tiempo de comercialización.
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Materias primas
En muchas terapias nuevas, especialmente en las terapias celulares, resulta muy difícil eliminar del proceso de fabricación los productos de origen humano o animal. Si se utilizan estos materiales en el proceso, es fundamental someterlos a pruebas exhaustivas para garantizar la ausencia de agentes adventicios.
Bancos de células
Los bancos de células utilizados para fabricar terapias biológicas deben caracterizarse exhaustivamente de acuerdo con las directrices reglamentarias para productos biológicos y someterse a pruebas para garantizar la ausencia de agentes adventicios. Estas pruebas pueden incluir la verificación del tipo celular, análisis para detectar bacterias, hongos, micoplasmas y, posiblemente, micobacterias, ensayos virales de amplia especificidad, así como ensayos para virus específicos y ensayos para retrovirus.
Material a granel sin purificar
Los análisis del material a granel sin purificar, que puede incluir células productoras transfectadas, deben incluir la verificación de la identidad y pueden implicar la confirmación del gen de interés. En esta fase también debe determinarse el título de los vectores. Asimismo, debe confirmarse la ausencia de vectores virales capaces de replicarse. Las pruebas para detectar microorganismos (como bacterias, hongos y micoplasmas) son adecuadas para este material, al igual que los ensayos de amplia especificidad para detectar virus adventicios.
Autorización del proceso
A diferencia de los productos biofarmacéuticos tradicionales y de los vectores virales sin envoltura (como el AAV y el adenovirus), los vectores virales con envoltura, como los retrovirus y los lentivirus, no pueden alegar la eliminación viral en sus procesos de fabricación. No es posible separar o inactivar los posibles contaminantes virales sin afectar negativamente al producto. No obstante, en el proceso de fabricación de vectores virales sin envoltura se pueden incluir etapas de inactivación y eliminación viral, y en muchos de estos procesos se puede declarar la reducción viral.
Producto a granel purificado
El producto a granel purificado debe incluir una verificación de identidad, como la confirmación del gen de interés y del serotipo del AAV. En esta fase, es adecuado realizar la cuantificación del título infeccioso, el título del genoma y la potencia. También debe confirmarse la ausencia de contaminación microbiana y de vectores capaces de replicarse. Asimismo, se recomienda verificar la ausencia de impurezas residuales del producto y del proceso.
Producto final
Debe confirmarse la identidad del producto vectorial final. Estos ensayos pueden incluir la secuenciación del gen de interés, el título de infectividad, el título genómico y ensayos de potencia. También deben analizarse la esterilidad y los niveles de endotoxinas. Además, deben determinarse las características del producto final, incluyendo la agregación del vector, el pH, la osmolalidad, el aspecto y las partículas.
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Flujo de trabajo
Procesamiento previo de vectores virales
Tomar las decisiones adecuadas en las fases iniciales del proceso no solo influye en el título del vector viral, sino también en las fases posteriores, los plazos y la aceptación por parte de las autoridades reguladoras.
Procesamiento posterior de vectores virales
Los procesos eficaces de purificación de virus pueden mejorar el rendimiento, reducir el tiempo hasta que el paciente recibe el tratamiento y disminuir los costes de fabricación.
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La formulación de una terapia génica comercialmente viable exige un alto nivel de conocimientos técnicos en materia de aplicación y normativa.
Desarrollo y fabricación por encargo de vectores virales
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