Fabricación y formulación de ARNm

Dar rienda suelta al poder de la tecnología del ARNm para revolucionar el tratamiento y la prevención de enfermedades depende de procesos sólidos y coherentes para fabricar el ARNm y, a continuación, purificarlo y formularlo. Nuestra plantilla de fabricación de ARNm proporciona un flujo de trabajo sólido, mientras que nuestros procesos de fabricación de nanopartículas lipídicas (LNP) garantizan un suministro de alta calidad y constante. Nuestra cartera de productos y servicios, incluidos nuestros servicios de pruebas y CDMO de ARNm, abordan los retos más críticos en la fabricación de ARNm, permitiendo plazos rápidos y productos farmacéuticos purificados de alta calidad.

También somos conscientes de que proteger el ARNm de los riesgos de degradación por RNasas o contaminación microbiana es clave para el éxito de la fabricación, purificación y formulación de ARNm. Por eso ofrecemos nuestros productos de alta calidad materias primas farmacéuticas que se analizan para actividad de las endonucleasas y tienen bajos niveles de carga biológica y endotoxinas. Nuestras materias primas farmacéuticas/biofarmacéuticas también cumplen los requisitos IPEC-PQG GMP y forman parte del ProgramaEmprove^®. El programa ofrece una completa documentación reglamentaria y cubre también algunos de nuestros filtros y componentes de un solo uso y resinas de cromatografía seleccionadas.

Emprove-program.

Producción de ADN plasmídico, msíntesis de ARNm, y mproductos de purificación de ARNm<
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Nuestros productos pueden utilizarse para todo el flujo de trabajo de síntesis de ARNm, desde la generación de ADN plasmídico hasta la síntesis de ARNm y, finalmente, la purificación de ARNm. Vienen en una variedad de tamaños para que pueda escalar desde el desarrollo para adaptarse a sus objetivos de producción. Estos incluyen:

• Process and Formulation Chemicals con bajos niveles de biocarga y endotoxinas, productos críticos sometidos a pruebas de actividad de endonucleasas y parte de la cartera de productos químicos Emprove^® Chemicals
• Sistemas de gestión de fluidos en toda la producción, incluidos conjuntos de un solo uso, mezcladores de un solo uso (por ejemplo: 10L y 50L), sistemas de muestreo estéril, y conexiones/desconexiones para bioprocesamiento
• Filtros estériles para la eliminación de bacterias durante todo el proceso
• Filtros de clarificación en profundidad y soportes y sistemas de filtros de clarificación para eliminar eficazmente células, restos celulares y otros contaminantes e impurezas insolubles
• Filtración de flujo tangencial (TFF) y sistemas de cromatografía y consumibles para eliminar enzimas de restricción, BSA, fragmentos de ADN, endotoxinas y otras impurezas. Ofrecemos varias opciones para cromatografía de intercambio iónico que pueden escalarse fácilmente desde la mesa del laboratorio. La TFF también puede utilizarse para intercambiar tampones durante la linealización de plásmidos, la transcripción in vitro y mucho más.

Estos materiales también pueden utilizarse durante los pasos de formulación del ARNm.

mServicios de desarrollo y fabricación por contrato de ARNm

Nuestras capacidades integradas de CDMO incluyen el desarrollo y la fabricación de ARNm personalizados. Con nuestro probado flujo de trabajo AmpTec^™, la fabricación de ARNm es altamente reproducible. Las características clave incluyen:

• Producción de secuencias totalmente personalizables de hasta 13.000 nucleótidos
• Una necesidad significativamente menor (~10.000x) de ADN plasmídico en comparación con los procesos estándar de fabricación de ARNm
• Posibilidad de producción de ARNm a medida./li>
• Proceso altamente reproducible que produce ARNm con una cola de poli A homogénea y un producto de alto rendimiento

Formulación de nanopartículas lipídicas

Nuestra cartera de lípidos y servicios de síntesis de lípidos personalizados le ayudan a llevar su formulación a escala. Como el ARNm desnudo es inestable, los sistemas de administración de fármacos, como las nanopartículas lipídicas, son necesarios para administrar el ARNm a las células diana. Seleccionar el excipiente y los lípidos adecuados es esencial para el éxito de la encapsulación. Ofrecemos:

• Opciones de lípidos personalizados y de cartera para los diferentes tipos de lípidos que necesita para crear PNL estables y proteger el ARNm, incluido colesterol sintético. Cada LNP contiene cuatro lípidos diferentes para transportar y proteger el ARNm
• Excipientes para formulaciones líquidas, sales minerales, tampones y estabilizadores, todos ellos respaldados por el Programa Emprove®.
• Probadores de integridad para verificar la integridad de los filtros de esterilización
• Filtros para su filtración estéril final
• Formulación de LNP y servicio de llenado y acabado a través de los servicios CDMO de Exelead®

Banco de células y almacenamiento

Banquear y almacenar sus cepas o plásmidos son partes cruciales del proceso de fabricación de ARNm. Ofrecemos espacio de banco y almacenamiento para sus cepas en varias instalaciones de biorrepositorio y almacenamiento de todo el mundo. También puede elegir entre nuestros almacenes de semillas virales.

Servicios de ingeniería de instalaciones

Si está buscando construir su propia instalación de biomanufactura de ARNm, podemos proporcionarle orientación para diseñar, construir y operar una instalación de fabricación GMP segura y flexible. Para obtener más información, descargue nuestra guía "Break Down Roadblocks to Clinical Success."

mServicios de pruebas de ARNm

Nuestros servicios de pruebas de BioReliance^® le apoyan en cada etapa del viaje de su terapia de ARNm. Le ayudaremos con las pruebas necesarias para el cumplimiento normativo, incluyendo:

• Pruebas de material crudo, incluidas pruebas de esterilidad, detección de micoplasmas, pruebas de carga biológica y mucho más
• Detección molecular rápida, incluido el uso de secuenciación de próxima generación para confirmar la identidad del ADN y el ARN de las semillas
• Viral clearance testing for method development, validation, and regulatory requirements
• Pruebas de liberación de cosecha a granel para cosecha a granel sin procesar y purificada
• Pruebas de liberación de producto final para sus paquetes de producto final
• Validación de filtros, ensamblajes y sistemas de un solo uso