지질 나노입자 위탁 서비스
LNP 제형 개발, 제조 및 충전·마감 서비스
당사의 지질 나노입자(LNP) CDMO 서비스는 핵산(예: mRNA, siRNA, DNA), 펩타이드/단백질 또는 소분자 등 다양한 활성성분(API)을 환자에게 전달하고자 하는 선구자들을 지원합니다. 전임상 단계부터 임상 및 상용 GMP 생산에 이르는 프로젝트를 30년 이상 지원해 온 경험을 바탕으로, 당사는 귀사의 신뢰할 수 있는 CDMO 파트너입니다.
당사의 실적
1,000개 이상
최적의 이온화 가능한 지질을 선별하기 위해 다양한 라이브러리를 대상으로 구조 평가 수행
30개 이상
당사의 초기 제형 스크리닝 서비스 팀이 다양한 응용 분야에서 성공적으로 수행한 스크리닝 프로젝트
30년 이상
인디애나폴리스 사업장에서 30년 이상의 GMP 제조 경험
35+
2015년부터 인디애나폴리스 팀이 지원해 온 LNP 및 리포솜 프로그램
7
인디애나폴리스 센터 오브 엑설런스에서 제조된 상업용 의약품
당사의 전임상 서비스
LNP는 세포에 핵산을 안전하고 효율적으로 전달하는 데 필수적입니다. 일반적으로 네 가지 서로 다른 지질로 구성된 이 입자들은 민감한 핵산 분자를 보호하는 보호막 역할을 합니다. 당사의 LNP CDMO 서비스 역량 중 하나인 초기 제형 스크리닝 서비스는 귀사의 핵산 페이로드에 적합한 LNP 제형을 선별하고 최적화하는 데 전념하는 최고 수준의 전문가 팀을 보유하고 있습니다.
이온화 가능한 지질 및 효과적인 결과를 제공하는 적절한 지질 조성의 스크리닝, 표적 리간드를 이용한 LNP의 기능화, 유력 후보 물질의 규모 확대, 첨단 특성 분석 기법 개발, 장기 안정화 등은 해당 분야의 전문가로서 당사가 귀사를 위해 해결해 드리는 기술적 과제 중 일부에 불과합니다.
제형 스크리닝
이온화 가능한 지질은 LNP 전달 시스템의 성공을 이끄는 필수적인 부형제입니다. 당사가 여러 독립적인 라이브러리에서 신중하게 선별한 이온화 가능한 지질 포트폴리오는 다양한 화학적 설계 영역을 아우르며, 다양한 응용 분야에서 입증된 성공 실적을 보유하고 있습니다. 당사는 귀사의 유효 성분에 가장 유망한 선도 지질을 선별하고, 첨단 체외 시험을 포함한 포괄적인 분석적 특성 평가를 통해 이를 보완합니다.
제형 최적화
당사는 최대/최적의 효능과 생체 내 친화성을 확보하기 위해 제형 조성을 정교화하고 선도 화합물 혼합물을 완성합니다. 당사의 첨단 분석 특성 평가에는 광범위한 체외 및 생체 내 연구는 물론 지질체학 분석이 포함되어 있어, 생물학적 거동을 정확하게 예측할 수 있습니다.
임상 전 단계의 공정 확대
귀사의 제형을 임상 개발에 대비하기 위해, 당사는 최적의 제조 조건을 도출하고 벤치 스케일 단위 공정을 확장 가능한 공정으로 전환하는 데 주력합니다. 또한, 장기 안정성 시험 및 동결건조 개발 서비스를 제공합니다. 제형이 임상 단계로 진행될 준비가 되면, 당사의 전문가들이 사내 GMP 제조 시설로의 원활한 기술 이전을 보장합니다.
경험이 풍부한 CDMO 파트너로서, 당사는 신약 발굴 단계부터 임상 적용 단계까지의 격차를 해소하기 위해 원활한 기술 이전, 견고한 공정 최적화 및 확장 가능한 제조를 지원해 드릴 수 있습니다. 당사의 인디애나폴리스 센터 오브 엑설런스(Center of Excellence)는 신생 바이오테크 기업부터 유수의 제약사에 이르기까지 계약 제조 및 충전·포장 서비스 분야에서 전 세계적으로 명성을 얻고 있습니다. 이 시설에서는 LNP, 리포솜, PEG화 제형을 비롯한 다양한 무균 및 복합 의약품의 제조 실적을 보유하고 있습니다.
- 다양한 원료의약품(API) 및 제형에 대한 입증된 경험 – tLNP를 포함한 LNP, 리포솜 복합체, PEG화 효소, 현탁액, 소분자, 올리고뉴클레오티드(mRNA, siRNA, saRNA, pDNA), 단백질 등.
- 첨단 분석 시험 장비 및 전문 지식.
- 전임상 개발 단계에서 임상 및 상업용 cGMP 제조를 위한 공정 최적화 및 규모 확대로의 원활한 전환.
- 액상 및 동결건조 의약품을 모두 지원하는 최첨단 VarioSys 충전 라인과, 검사, 포장, 품질 관리 시험, 품질 보증 감독을 포함한 완제품 서비스.
관련 문서
- 전단지: LNP 제형의 GMP 제조
임상용 공급부터 상업적 생산에 이르기까지, 인디애나주 인디애나폴리스에 위치한 당사 사업장(구 Exelead)은 소규모에서 대규모에 이르는 제약사 고객사를 대상으로 상업적 위탁 제조 및 충전 서비스를 제공하는 데 있어 전 세계적으로 명성을 얻고 있습니다.
- 전단지: LNP 제형의 초기 개발 단계
귀사의 제형을 개발하고 임상 단계로 이끌어 드립니다. 인디애나주 인디애나폴리스에 위치한 당사 시설(구 Exelead)은 비경구용 지질 기반 약물 전달 솔루션을 전문으로 하며, 탄탄한 전임상 개발 프로세스와 지질 나노입자 제형 분야에서 입증된 실적을 보유하고 있습니다.
- 홍보물: 초기 제형 스크리닝 서비스
귀사의 핵산 제형을 최적의 지질 나노입자 제형으로 구현해 드립니다. 당사의 지질 및 LNP CDMO 역량 중 하나인 ‘조기 제형 스크리닝 서비스’는 독일 다름슈타트에 위치한 본사에서 운영되며, 최고 수준의 전문가 팀이 귀사의 핵산 유효 성분을 위한 지질 나노입자(LNP) 제형을 스크리닝하고 최적화하는 데 전념하고 있습니다.
관련 웨비나
이 웨비나에서는 새로운 치료 방식에 맞춘 맞춤형 LNP 제형 개발에 대한 당사의 역량을 소개합니다.
이번 웨비나에서는 LNP 제형을 GMP 생산 및 임상 시험 단계로 진행하기 위한 공정 개발 단계를 알아보실 수 있습니다.
추천 도서
- mRNA 전달용 나노입자 특성 분석을 위한 분석 기법
이 문헌 고찰은 규제 지침을 바탕으로 CQA에 관한 현재의 지식을 요약하고, RNA가 탑재된 나노입자에 대해 이용 가능한 분석적 특성 분석 기법에 대한 통찰을 제공한다.
- 생체 내 mRNA 전달 효율 향상을 위한 불포화, 티오에테르 이온화 가능 지질의 합리적 설계
본 연구는 지질 꼬리 및 머리기 구조를 체계적으로 변형함으로써 mRNA-지질 나노입자에 사용되는 이온화 가능한 지질을 합리적으로 최적화할 경우, 생체 내 mRNA 전달 효율을 어떻게 향상시킬 수 있는지를 설명한다.